Questa invenzione riguarda la messa a punto di un sistema cellulare costituito dalle cellule staminali iso-late dal legamento periodontale (hPDLSC) per screening farmacologico preclinico e per drug discovery in fibrosi cistica (FC). Utilizzando cellule da pazienti FC, abbiamo ottenuto chiare evidenze della ade-guatezza delle hPDLSC per predire l’efficacia di farmaci correttori/potenziatori del canale CFTR prima della somministrazione al paziente. La nostra invenzione è fortemente innovativa in quanto offre un si-stema altamente stabile e riproducibile che permette di superare la maggior parte, se non tutti, i problemi finora verificatisi con l’uso dei correttori/potenziatori del CFTR. A differenza dei modelli cellulari esi-stenti per la valutazione di efficacia di correttori/potenziatori di CFTR, il nostro modello è minimamente invasivo e permette di ottenere una cospicua riserva di cellule di ogni singolo paziente da poter utilizzare nel tempo per screening farmacologici senza dovere richiamare il paziente per un nuovo prelievo. Que-sto consentirà di mettere a punto terapie personalizzate e di organizzare una biobanca di cellule con una grande varietà di mutazioni, incluse quelle rare, da poter mettere a disposizione dei ricercatori e delle industrie farmaceutiche per lo screening di nuove molecole.

Impiego di cellule staminali da legamento parodontale per lo screening farmacologico in fibrosi cistica.

Mario Romano
;
Oriana Trubiani
2019

Abstract

Questa invenzione riguarda la messa a punto di un sistema cellulare costituito dalle cellule staminali iso-late dal legamento periodontale (hPDLSC) per screening farmacologico preclinico e per drug discovery in fibrosi cistica (FC). Utilizzando cellule da pazienti FC, abbiamo ottenuto chiare evidenze della ade-guatezza delle hPDLSC per predire l’efficacia di farmaci correttori/potenziatori del canale CFTR prima della somministrazione al paziente. La nostra invenzione è fortemente innovativa in quanto offre un si-stema altamente stabile e riproducibile che permette di superare la maggior parte, se non tutti, i problemi finora verificatisi con l’uso dei correttori/potenziatori del CFTR. A differenza dei modelli cellulari esi-stenti per la valutazione di efficacia di correttori/potenziatori di CFTR, il nostro modello è minimamente invasivo e permette di ottenere una cospicua riserva di cellule di ogni singolo paziente da poter utilizzare nel tempo per screening farmacologici senza dovere richiamare il paziente per un nuovo prelievo. Que-sto consentirà di mettere a punto terapie personalizzate e di organizzare una biobanca di cellule con una grande varietà di mutazioni, incluse quelle rare, da poter mettere a disposizione dei ricercatori e delle industrie farmaceutiche per lo screening di nuove molecole.
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ROMANO TRUBIANI Ns Rif RBI14883IT brevetto n 102017000025741 concesso il 27062019.pdf

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