La mielofibrosi (MF) è una neoplasia mieloproliferativa cronica BCR/ABL negativa. Lo sviluppo dei “JAK-inhibitors” ha migliorato la prognosi e sopravvivenza dei pazienti affetti da MF. Tuttavia, sono pochi i dati in real life circa l’approccio al trattamento dei pazienti anemici. Scopo dell’analisi è valutare nella reale pratica clinica l’efficacia e tollerabilità di ruxolitinib in pazienti affetti da MF con anemia di grado moderato-severo, con particolare riguardo alla riduzione della dose. Studio monocentrico retrospettivo. Dalle cartelle cliniche sono stati estrapolati i dati anamnestici relativi a sesso, età, diagnosi, sintomi sistemici, splenomegalia, emocromo, status mutazionale, dosaggio ruxolitinib, DIPSS-Plus score. La risposta al trattamento è stata valutata secondo i criteri EuropeanLeukemiaNet-2013. Le reazioni avverse (ADRs) sono state classificate secondo il Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0. L’aderenza al trattamento è stata calcolata secondo RDD/PDD (Received Daily Dose/ Prescribed Daily Dose). La sopravvivenza è stata espressa attraverso la Kaplan-Meier. Da gen-15 ad apr-24 sono stati trattati con ruxolitinib 31 pazienti con diagnosi di MF (54% MF primaria) e con anemia di grado moderato-severo (Hb<10g/dl) (età media 69 anni, 61% maschi). Il 93% dei pazienti aveva splenomegalia sintomatica ed il 38% presentava sintomi sistemici. La mutazione JAK era presente nel 61% dei pazienti. Il 72% aveva un DIPSS-Plus di grado Int2-High. Il 58% dei pazienti aveva una conta piastrinica al baseline >200.000/mmc, tuttavia il 61% dei pazienti ha avviato ruxolitinib ad una posologia ridotta rispetto alle indicazioni della scheda tecnica. Nel complesso, il 40% dei pazienti ha avviato ruxolitinib alla dose di 10 mgBID. Il 54% pazienti ha mantenuto il dosaggio di partenza, il 25% ha aumentato la dose per perdita di risposta ed il 19% ha ridotto la dose per insorgenza di ADRs. L’OS a 24 mesi è stata del 82%. Il 58% dei pazienti ha ottenuto un decremento>35% del volume splenico. Non ci sono state ADRs di grado>3. Il 63% della ADRs è stata di natura ematologica (76% piastrinopenia e 19% neutropenia). L’aderenza al trattamento è stata di 0,92 ± 0,12. L’anemia è un sintomo spesso già presente all’esordio di una mielofibrosi, peggiora nel tempo ed è prognostica di ridotta sopravvivenza. L’analisi conferma che anche i pazienti con anemia al basale beneficiano del trattamento con ruxolitinib indipendentemente dall’utilizzo di dosaggi ridotti. Un grande dibattito ancora oggi vivo nella comunità medica è se possa essere determinata l’adeguata posologia di ruxolitinib da adottare nel paziente anemico
USO DI RUXOLITINIB NEL TRATTAMENTO DELLA MIELOFIBROSI: ANALISI MONOCENTRICA “REAL LIFE” SULLA GESTIONE DELLA TERAPIA, EFFICACIA ED ADERENZA NEL PAZIENTE ANEMICO
Eleonora BerardiniPrimo
2024-01-01
Abstract
La mielofibrosi (MF) è una neoplasia mieloproliferativa cronica BCR/ABL negativa. Lo sviluppo dei “JAK-inhibitors” ha migliorato la prognosi e sopravvivenza dei pazienti affetti da MF. Tuttavia, sono pochi i dati in real life circa l’approccio al trattamento dei pazienti anemici. Scopo dell’analisi è valutare nella reale pratica clinica l’efficacia e tollerabilità di ruxolitinib in pazienti affetti da MF con anemia di grado moderato-severo, con particolare riguardo alla riduzione della dose. Studio monocentrico retrospettivo. Dalle cartelle cliniche sono stati estrapolati i dati anamnestici relativi a sesso, età, diagnosi, sintomi sistemici, splenomegalia, emocromo, status mutazionale, dosaggio ruxolitinib, DIPSS-Plus score. La risposta al trattamento è stata valutata secondo i criteri EuropeanLeukemiaNet-2013. Le reazioni avverse (ADRs) sono state classificate secondo il Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0. L’aderenza al trattamento è stata calcolata secondo RDD/PDD (Received Daily Dose/ Prescribed Daily Dose). La sopravvivenza è stata espressa attraverso la Kaplan-Meier. Da gen-15 ad apr-24 sono stati trattati con ruxolitinib 31 pazienti con diagnosi di MF (54% MF primaria) e con anemia di grado moderato-severo (Hb<10g/dl) (età media 69 anni, 61% maschi). Il 93% dei pazienti aveva splenomegalia sintomatica ed il 38% presentava sintomi sistemici. La mutazione JAK era presente nel 61% dei pazienti. Il 72% aveva un DIPSS-Plus di grado Int2-High. Il 58% dei pazienti aveva una conta piastrinica al baseline >200.000/mmc, tuttavia il 61% dei pazienti ha avviato ruxolitinib ad una posologia ridotta rispetto alle indicazioni della scheda tecnica. Nel complesso, il 40% dei pazienti ha avviato ruxolitinib alla dose di 10 mgBID. Il 54% pazienti ha mantenuto il dosaggio di partenza, il 25% ha aumentato la dose per perdita di risposta ed il 19% ha ridotto la dose per insorgenza di ADRs. L’OS a 24 mesi è stata del 82%. Il 58% dei pazienti ha ottenuto un decremento>35% del volume splenico. Non ci sono state ADRs di grado>3. Il 63% della ADRs è stata di natura ematologica (76% piastrinopenia e 19% neutropenia). L’aderenza al trattamento è stata di 0,92 ± 0,12. L’anemia è un sintomo spesso già presente all’esordio di una mielofibrosi, peggiora nel tempo ed è prognostica di ridotta sopravvivenza. L’analisi conferma che anche i pazienti con anemia al basale beneficiano del trattamento con ruxolitinib indipendentemente dall’utilizzo di dosaggi ridotti. Un grande dibattito ancora oggi vivo nella comunità medica è se possa essere determinata l’adeguata posologia di ruxolitinib da adottare nel paziente anemicoI documenti in IRIS sono protetti da copyright e tutti i diritti sono riservati, salvo diversa indicazione.
